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艾滋病白血病治疗重大突破 中国北大清华团队完成首例基因编辑

阅读量: 2284 时间:2019-11-02 17:51:12

  

中国研究人员在艾滋病治疗方面取得了重大突破。

9月11日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓鸿魁等人联合成立的一个研究小组在《新英格兰医学杂志》上发表了一篇题为“crispr基因编辑的艾滋病并发急性淋巴细胞白血病患者成人造血干细胞的长期重建”的研究论文。

研究结果表明,该研究团队已经建立了一套对成人造血干细胞进行ccr5基因编辑的技术体系,实现了人体内长期稳定的造血系统重建。

该技术应用于一名同时患有艾滋病和白血病的男性患者,患者病情明显缓解。

这是中国研究人员首次使用基因编辑技术治疗艾滋病和白血病患者。

最新研究表明,中国在科学研究方面取得了重大突破。

自1981年被发现以来,艾滋病毒引起的艾滋病已在全世界造成6000多万人感染和3000万人死亡。

直到1996年,艾滋病研究取得了里程碑式的进展——发现了人类免疫缺陷病毒(hiv)入侵的主要共受体ccr5。

邓鸿逵也是主要的发现者之一。

在邓宏奎团队的最新研究中,一名27岁的男性艾滋病患者和急性淋巴细胞白血病患者接受了治疗。研究小组从中国骨髓库中筛选出适应的骨髓,然后在适应的骨髓中为cd34+hspc细胞编辑ccr5基因,然后将其输注回患者体内。随后,进行了近两年的移植重建和效果评价。

研究发现,移植后4周,患者白血病完全缓解,供体骨髓细胞嵌合率达到100%。随访19个月,发现患者白血病处于持续完全缓解状态,供体细胞完全嵌合,在骨髓细胞中可连续检测ccr5基因编辑。

为了初步探索治疗的有效性,患者暂时停止服用抗艾滋病药物。在短暂的停药期内,ccr5基因编辑的t细胞表现出一定程度的抗hiv感染能力。

研究结果表明,成人造血干细胞基因编辑技术可以在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果,编辑后的成人造血干细胞也可以长期重建人体造血系统。

此外,在19个月的观察中,没有发现基因编辑引起的缺失和其他副作用。

该研究小组表示,未来的研究将进一步提高基因编辑的效率,优化移植方案,并有望加速该技术向临床疾病治疗的转化。

据国外媒体报道,加州大学伯克利分校的生物学家费奥多尔·乌尔诺夫(fyodor Urnov)表示,尽管患者尚未完全治愈,但这是朝着利用基因编辑治疗人类疾病迈出的重要一步。

产业转型,关昊生物学还是成功背后的赢家

9月15日,一位投资者在深交所的交易平台上询问a股上市公司关昊生物,他是否有优先购买权购买邓鸿魁教授完成的首个艾滋病和白血病基因编辑干细胞疗法的知识产权。

事实上,关昊与邓鸿魁团队的关系可以追溯到2014年。当时,关昊生物与北京大学科技发展系联合成立了北关昊干细胞与再生医学研究所。

此后,在深交所的交易平台上,投资者更加关注这一合作的最新发展。卫生知识产权局表示,在今年7月11日的回复中,关昊生物表示,该公司全资子公司北浩研究所在干细胞技术研究领域与邓鸿魁教授的团队合作,依托邓教授的团队和研究技术成果,充分利用产业化转化平台开展技术成果的研究和转化。此外,邓鸿魁不持有北浩研究所的股份。

据关昊生物官网2014年消息,该项目的总体思路是以人类健康需求为导向,以邓鸿魁教授及其干细胞团队的研究成果和团队为基础。

根据以往的商业合作实践,邓鸿魁团队的最新成果很可能会被关昊生物转化。

发病率上升,中国医药企业布局研发在行动

艾滋病被认为是世界上最困难的医学问题之一。鸡尾酒疗法使艾滋病从不治之症发展为慢性病后,如何治疗和预防艾滋病成为新的主题。

中国的艾滋病发病率持续上升,呈现出年轻化的趋势。国家统计局的统计数据显示,从2002年到2017年,中国艾滋病的发病率和死亡率持续上升,发病率的增长率明显高于死亡率。2016年艾滋病发病率为4.15/10万,比2012年增加41.6%,死亡率为11/10万,比2012年增加29.1%。

根据中国疾病预防控制中心、联合国艾滋病毒/艾滋病联合规划署和世界卫生组织的联合评估,截至2018年底,中国估计有125万人感染了艾滋病毒/艾滋病。

在世界范围内,吉利是艾滋病治疗领域的世界领导者。凭借特鲁瓦达、阿特拉普、根沃亚等广受欢迎的重磅复合制剂,吉利多年来一直位居第一。葛兰素史克、强生和bms紧随其后。

然而,就在邓鸿魁的团队取得重大突破之际,在药物研发方面,中国制药公司也在崛起。2018年5月,尖端生物创新药物艾克宁(商品名)被国家食品药品监督管理局批准产销。同年8月开始在中国销售,并已开始海外市场和药品注册的早期开发。

据报道,艾克宁在分子结构、多肽序列和化学修饰、作用靶点以及在人体内的分布和代谢等方面取得了技术突破。这是中国市场上唯一获准的长效抗艾滋病毒注射剂。它可以与其他抗艾滋病药物联合每周给药一次,以快速有效地抑制病毒并提高免疫能力。

此外,我国还有许多抗艾滋病药物的通用分销企业,竞争十分激烈。以齐多夫定为例。据国家食品药品监督管理局称,中国有30多家企业参与仿制药生产。

然而,在创新药物领域,根据郑光恒生2018年的统计,中国抗艾滋病创新药物的研究企业和药物很少,临床阶段只有6种创新药物。

郑光恒生指出,2016年中国的抗艾滋病市场将达到18-25亿元,预计2027年将达到175亿元。在全球市场上,预计2022年将达到314-416亿美元。

资料来源:ai财经

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